Vzácné onemocnění často přichází nenápadně. Únava, bolesti, příznaky, které nikdo neumí pojmenovat. Měsíce strávené mezi ambulancemi, roky hledání odpovědí. A také pocit, že v tom člověk zůstal sám. „Vzácná onemocnění jsou vzácná jen ve statistikách. Pro lidi, kteří jimi žijí, jsou každodenní realitou,“ říkají Leona Plesníková a Ljuba Andersová z biofarmaceutické společnosti Sobi, která vyvíjí a dodává inovativní léky právě pro léčbu vzácných onemocnění.
Firma Sobi se do světa vzácných diagnóz nedostala proto, že je to jednoduché, ale proto, že je to zapotřebí. Do svých základů má pevně vepsaný cíl: pomocí průlomových řešení změnit každodenní životy lidí žijících se vzácnými onemocněními k lepšímu.
Nejde jen o léky. Mimořádně důležitý je i pocit, že člověk někam patří.
Ve své aktuální podobě funguje od spojení švédských firem Swedish Orphan International a Biovitrum AB v roce 2010 a léky na vzácná onemocnění dodává do 70 států. V Česku je skupina aktivní skoro dvě dekády, vlastní pobočku tu rozvíjí od roku 2018.
Když Leona Plesníková před lety otevírala první českou kancelář, seděla za stolem sama. „Ale nikdy jsem nebyla sama v tom, co děláme a proč to děláme,“ říká. V současnosti řídí aktivity Sobi v celém regionu CEE, do kterého spadá osm zemí od Slovenska a Polska až po Bulharsko a Rumunsko.
„Od roku 2020 se regionální tým rozrostl šestinásobně na 150 lidí a obrat i se započtením prvních devíti měsíců roku 2025 vzrostl více než pětinásobně,“ vypočítává s tím, že celá Sobi loni utržila dvě miliardy eur.
Vedení české pobočky přenechala Ljubě Andersové a ani v kancelářích Sobi v Praze už není smutno. I tuzemský tým totiž roste, aktuálně ho tvoří 15 lidí a již letmý pohled do obchodního registru ukazuje, jak se dokážou otáčet – za posledních pět let stouply Sobi tržby v Česku na čtyřnásobek.
Tým podobně nadšených srdcařů prý ani jedna z dam během svých více než dvou dekád trvajících kariér ve farmacii nikde nezažila. Kromě nadšení ale růstu pomáhá také rozšiřování portfolia, které zahrnuje přípravky pro léčbu v oblastech imunologie či hematologie i pro léčbu geneticky podmíněných a metabolických onemocnění a pro řadu specializovaných indikací.
Portfolio Sobi se od roku 2020 v regionu rozrostlo ze čtyř přípravků na deset a společnost prakticky každý rok vysílá na trh nový. Pocházejí z klinického vývoje, z akvizic terapií těsně před schválením a v rámci takzvaného in-licencingu i od dalších biotechnologických společností.
Společně k dřívější diagnóze
Šéfka české pobočky Ljuba Andersová o vzácných chorobách hovoří s respektem i odborností, ale hlavně s lidským pochopením. „Vzácná onemocnění nejsou jen o medicíně. Jsou primárně o životech reálných lidí,“ podotýká.
Na světě je vzácných diagnóz přibližně sedm tisíc. V Evropě jsou jako vzácná definována onemocnění postihující méně než jednoho pacienta na dva tisíce osob. V Česku některými trpí desítky pacientů, jinými pár jednotlivců. Ale všechna mají společný problém: trvá příliš dlouho, než je někdo rozpozná.
Přitom správná a včasná diagnóza je v případě vzácných onemocnění zásadní. „Nezřídka se však stává, že se protahuje o měsíce až roky. Nejlépe z toho pohledu funguje pediatrie, kde jsou lékaři zvyklí posuzovat dítě celkově,“ zmiňuje Ljuba Andersová.
Připomíná, že v Česku funguje celonárodní plošný screening novorozenců odebráním několika kapek krve z paty, do kterého postupně přibývají i testy na vzácné choroby. „U dětí se zvýšeným rizikem onemocnění to umožňuje provést včasnou diagnostiku v období, kdy klinické příznaky ještě nejsou zjevné. Díky tomu je možné zajistit včasnou léčbu dříve, než onemocnění způsobí nenapravitelné škody.“
U dospělých je ale diagnostika komplikovanější. „Dospělí pacienti totiž často bloudí mezi specialisty, kteří vidí jen část příběhu. Může jim chybět celostní pohled,“ vysvětluje Ljuba Andersová.
I proto Sobi dlouhodobě podporuje multidisciplinární přístup, propojování odborníků a edukaci. V rámci Asociace inovativního průmyslu se snaží zapojovat do debat o budoucnosti zdravotnictví a zároveň neustále prokazovat hodnotu včasného přístupu k léčbě vzácných onemocnění.
„Data z praxe ukazují, jak se tím snižuje tlak na systém a současně zlepšuje pacientská zkušenost,“ doplňuje Leona Plesníková.
Když pacienti vedou
Ambicí Sobi je participovat na budování základní infrastruktury, kterou pacienti potřebují, aby se k léčbě dostali včas. „Nejde ale jen o léky. Mimořádně důležitý je i pocit, že člověk někam patří. Že má u sebe lidi, kteří rozumějí jeho diagnóze, strachům a obavám,“ připomíná Ljuba Andersová.
S pacientskými organizacemi a dalšími komunitami Sobi rozjela iniciativu Unite4Rare, která mimo jiné podporuje přístup k léčbě přes mezinárodní programy, zapojuje pacienty do rozhodování, vzdělává a pomáhá komunitnímu propojení lidí se vzácnými nemocemi a jejich rodin.
„Když mluvíme o budování skutečně na pacienta orientovaného zdravotnictví, často začínáme jednoduchým předpokladem: pacient by neměl v nejzranitelnějších chvílích procházet složitým labyrintem,“ říká Leona Plesníková.
Převést tuhle premisu do reality však podle ní vyžaduje víc než dobré úmysly. „Potřebuje to partnerství, rozhodování podložená daty a systém, v němž inovace není vizí pár jednotlivců, ale sdílenou odpovědností. A farmaceutický průmysl v této proměně hraje jedinečnou roli. Ne jako dodavatel léků, ale jako architekt řešení, která sahají daleko za hranice ‚pilulky‘,“ dodává.
Sobi má propacientský přístup v DNA, i díky němu se letos ve svém oboru umístila na první příčce žebříčku britské organizace PatientView, který srovnává 31 globálních farmaceutických společností a podílí se na něm 518 pacientských organizací z 58 zemí reprezentujících hlasy více než dvou milionů pacientů.
„Je snadné říct ‚jsme hrdí‘. Ale tohle není jen žebříček, je to zrcadlo. Neodráží to, jak se prezentujeme v titulcích, ale jak se objevujeme v komunitních hovorech napříč hranicemi a v každodenní realitě lidí se vzácným onemocněním. A když nás pacienti vedou, posouvá se celý systém,“ dodávají Leona Plesníková a Ljuba Andersová.
