Desítky let už vědci hledají účinný lék na Alzheimerovu chorobu, a přestože jen za posledních 20 let utratili za výzkum 600 miliard dolarů, výsledek je stejný – účinný lék stále neexistuje.
V boji s nemocí, která poškozuje mozek a způsobuje narušení myšlení a paměti, se teď ale objevila nová naděje. A má navíc výraznou českou stopu. Jde o látku ALZ-801, za kterou stojí český neurolog Martin Tolar a čerstvě také několik investorů z Česka, kteří do výzkumu investovali.
„Máme šanci být první za 20 let, kdo přinese fungující látku na trh. Riziko, že neuspějeme, samozřejmě pořád existuje, ale já jsem optimista,“ říká Tolar. Výzkumu lidského mozku se věnuje od roku 1991, kdy po studiu medicíny na Univerzitě Karlově odjel do Spojených států.
Na současné látce, která by mohla znamenat průlom v léčbě Alzheimerovy choroby, pracuje od roku 2013, kdy v Bostonu založil společnost Alzheon. Ta vyšla z přípravku, který dříve v klinických testech neuspěl, modifikovala ho, aby lépe prošel do mozku, a výsledky jsou skvělé.
Látka s pracovním názvem ALZ-801 má formu tablety a v mozku umí měnit tvar bílkoviny amyloid beta, která podle všeobecného názoru stojí za vznikem alzheimera. Jde o toxický odpad, který produkuje mozek svojí činností – v mládí ho tělo umí z mozku odplavovat, ale tahle schopnost se postupně zhoršuje, až hromadící se toxin začne likvidovat mozkové neurony.
„Mozek má vlastní systém na své čištění, který funguje skvěle prvních 40 let života. Pak se ale jeho činnost začne zhoršovat. A náš lék umí zvýšit produktivitu tohoto systému dvanáctkrát. Navíc je výhoda, že ho mozek neodmítá, protože sám tuhle látku potřebuje,“ popisuje Tolar.
Martin Tolar. Foto: Michael Tomeš
Úspěch českého neurologa je o to cennější, že v boji s alzheimerem zbyl až na několik výjimek téměř sám. Všechny velké výzkumy z poslední doby totiž selhaly. Naposledy letos na jaře ohlásil ukončení původně slibných studií americký farmaceutický gigant Biogen, jehož akcie se okamžitě propadly o třetinu a tržní hodnota Biogenu se snížila o 18 miliard dolarů.
„Kromě nás zbyla ve hře už jen jedna nadějná protilátka. Odhaduje se, že jen za posledních 16 let vyhořelo až 240 výzkumů a i velké farmaceutické firmy už dávají od alzheimera ruce pryč, protože tvrdí, že je to moc velký risk. Nic zkrátka nefungovalo,“ přiznává Tolar.
V Česku momentálně trpí Alzheimerovou chorobou 150 tisíc lidí, ve Spojených státech dokonce pět milionů. Dalších 47 milionů Američanů je v počátečním stadiu nemoci, kdy ještě nemají klinické příznaky, jako je třeba zapomínání, ale na jejich mozku už jsou patrné změny.
A právě těm by Tolarova látka měla pomoct nejvíce, protože deformace mozku v pokročilém stadiu je už nevratná. „Jsme schopni nemoc zastavit, když je v počátečním stadiu,“ tvrdí Tolar. Lék by měl navíc fungovat hlavně jako prevence, která by měla zajistit, že alzheimer nikdy nepropukne.
Klíčové teď je, aby se účinnost látky ALZ-801 potvrdila i ve třetí, závěrečné fázi klinických studií, které by měly začít probíhat příští rok ve Spojených státech a v Evropě. Alzheon vyjde na 50 milionů dolarů. Pomoct s financováním by mohla americká vláda, která se o nadějnou látku dlouhodobě zajímá, velká část potřebné sumy ale už nyní přitekla z Česka.
Podle Tolara do Alzheonu investovala více než desítka českých investorů, které nechce jmenovat. Jedním z nich je ale podle informací Forbesu i spolumajitel společnosti Linet Zbyněk Frolík.
Martin Tolar. Foto: Michael Tomeš
„Ve zdravotnictví se pohybuji dlouho, navíc ve Spojených státech máme dobrý zvuk. Vědí tam o nás. Když jsem se pak s Martinem Tolarem bavil, zjistili jsme, že jsme vzdáleně příbuzní. Ale hlavní bylo, jak mi vysvětlil unikátnost přípravku a jeho potenciál. Hodně tomu věřím. Když se podaří projít třetí fází klinických testů, bude to unikátní úspěch,“ říká Frolík, který do projektu údajně poslal kolem jednoho milionu dolarů.
Hotový lék by se v případě úspěchu mohl dostat na trh za čtyři až pět let. V Česku by ho ale díky Tolarovi mohli teoreticky dostat první pacienti možná už za několik měsíců.
Alzheon totiž ve Spojených státech dostal takzvaný „expanded access“, který americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv ve zvláštních případech uděluje nadějným léčebným přípravkům, což pak umožňuje u dosud nevyléčitelných nemocí použít i látky, které ještě nebyly schváleny. A Tolar by toho chtěl kromě Spojených států využít i ve vybraných nemocnicích v Česku.
