Ten lék měl zachraňovat pacienty s alzheimerem, nakonec musel být zachraňován sám. A ani to se nepovedlo. Látka Aduhelm od společnosti Biogen po necelých třech letech na trhu končí. O to větší naděje se nyní upírají k pilulce českého vědce Martina Tolara.
Tolar se profesně pohybuje v Americe, kde se svou společností Alzheon usiluje o prostředek na potlačení v tuto chvíli neléčitelné Alzheimerovy choroby. Tolar se ovšem také pohybuje na „minovém poli“, kterým biotechnologie bez nadsázky je. Mnohaleté úsilí i astronomické prostředky věnované výzkumu a testům mohou totiž kdykoli vyletět do povětří.
Přesně taková katastrofa se čerstvě stala léku konkurenčního Biogenu, který, jak se ukázalo, vlastně ani žádným lékem nebyl. Aduhelm totiž pacientům nepomáhal vyjít z temnot devastující a děsuplné nemoci. Biogen proto oznámil, že končí s jeho vývojem i komercializací.
„RIP Aduhelm. Tým Biogenu vykonal důležitou průkopnickou práci v základní vědě a navzdory řadě taktických i komerčních chyb vydláždil cestu k lepší léčbě,“ komentoval Tolar oznámený krach.
Jeho krátký komentář vystihuje mimo jiné to, že každý, byť třeba nezdařený, pokus posune poznání v boji s ničivou nemocí o kus dál. A že pomůže v nalezení skutečného léku.
Právě dosud marné hledání takového léku a zoufalé stavy lidí, jimž alzheimer bere vědomí a nechává je žít v prázdných tělesných schránkách bez duše, zapříčinily situaci kolem Aduhelmu.
Fakt, že byl v červnu 2021 schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), šlo svým způsobem vnímat jako snahu o to, nevzdat bitvu s utrpením postižených lidí, kterých je na světě třicet milionů.
Biogen tvrdil, že Aduhelm, podávaný jednou měsíčně infuzí, zpomaluje zhoršování kognitivních funkcí v důsledku choroby, například poruchy paměti a myšlení. FDA s tímto tvrzením souhlasil, a proto pustil lék ven, avšak podle některých odborníků předčasně, a tedy kontroverzně, poněvadž pro účinnost látky nebylo dostatečné množství důkazů.
Aktuální „odpískání“ léku dalo kritikům víceméně za pravdu. Aduhelm užívalo 2500 pacientů, roční léčba vyšla na 56 tisíc dolarů na jednoho a nedůvěra v prokazatelné účinky vedla zdravotní pojišťovny ke stanovení velmi přísných pravidel pro dosažitelnost léku. Také to zásadně limitovalo plány, že Aduhelm bude po uvedení do prodeje generovat miliardy dolarů.
Místo toho se stal opak. V souvislosti s náklady na uzavření programu zaznamenal Biogen v posledním kvartálu minulého roku jednorázový výdaj ve výši šedesát milionů dolarů. A práva na látku byla vrácena firmě Neurimmune, od níž byla licence na Aduhelm v roce 2007 zakoupena.
Shrnuto, vynaložený čas a investice byly znatelně větší než efekt, který si Biogen od látky sliboval. Americká biotechnologická společnost jí tak dala sbohem a uvedla, že uvolní zdroje pro Leqembi, látku vyvíjenou v součinnosti s japonským výrobcem léčiv Eisai.
Na rozdíl od Aduhelmu jsou u Leqembi přesvědčivě prokázány pozitivní dopady na pacienty. Lék plně schválený úřadem FDA skutečně zpomaluje kognitivní úpadek trpících, byť bohužel jen mírně.
Právě Biogen a Eisai označil Martin Tolar společně s Eli Lilly za nejvážnější konkurenty v závodech o medicínský grál. Rivalové zkoušejí prorazit s infuzemi, Tolarův Alzheon s tabletkou, což je ve všech směrech mnohem výhodnější.
O napětí a velkém zájmu, s nímž je pilulka s názvem ALZ-801 očekávána, svědčí i to, že Tolar byl 19. ledna mezi pozvanými, kteří ve Stockholmu poobědvali se švédskou královnou Sylvií. O den později prezentoval svou práci na prestižním Nobelově fóru.
Alzheon se stal před necelým rokem jednorožcem, společností s valuací přes miliardu dolarů, a to může být teprve začátek. Komerční uvedení léku je plánováno na příští rok a představy o budoucí valuaci přesahují deset miliard dolarů.
