Český neurolog Martin Tolar se podle všeho blíží velkému triumfu ve zprvu krajně nejistém dobrodružství. V Americe žijící vědec a podnikatel totiž usiluje o medicínský „svatý grál“. Ve farmaceutické společnosti Alzheon, kterou v roce 2013 založil v Bostonu, vyvíjí dosud neexistující lék na Alzheimerovu chorobu.
To si dosud vyžádalo investice přesahující půl miliardy dolarů, její návratnost však může být v případě úspěchu astronomická. A kromě byznysového potenciálu je tu samozřejmě i nedozírná šance na záchranu mnoha lidských životů.
V tabletce podávaná látka ALZ-801 vstoupila ve Spojených státech již do třetí, tedy závěrečné fáze klinických studií, což samo o sobě právem vzbuzuje velké naděje. A tyto naděje ještě zvyšuje včera oznámená spolupráce Alzheonu s pražským Ústavem organické chemie a biochemie Akademie věd (ÚOCHB).
„Jsme čeští kluci a pěkně jsme to rozjeli,“ komentuje zahájenou kooperaci Tolar s úsměvem, zatímco z něj při rozhovoru pro Forbes neustále vyzařuje až nakažlivý optimismus.
Co přesně spolupráce s ÚOCHB přinese?
Spolupracujeme s desítkami vědeckých institucí, ale ÚOCHB je úžasný ústav, mimořádné místo. Tak mimořádné, že ani nevím, zda si to Česko v plné míře uvědomuje, zda to umí ocenit. Cílem našeho spojení je vyvinout technologii, která bude schopna diagnostikovat Alzheimerovu nemoc dřív, než u pacientů vypukne klinicky. Než u nich – jak my říkáme – vypukne požár v mozku.
O jakém čase v souvislosti s dřívější detekcí nemoci mluvíte?
K odhalení choroby by mělo dojít deset až dvacet let před projevenými klinickými příznaky. A to je naprosto klíčové. Příčinou Alzheimerovy choroby je, že se v mozku začne akumulovat toxin a trvá zhruba dvacet let, než se mozek poškodí do té míry, že člověk začne mít klinické příznaky. Pak už je na léčbu bohužel pozdě.
V okamžiku klinických příznaků je poškození mozku tak výrazné, že člověk rychle spadne ze stadia, kdy mírně zapomíná, do stadia, kdy se není schopen o sebe postarat. Když se babička ztrácí a pak podpálí vlastní kuchyň, je na léčbu fakt už pozdě. Těmto případům bychom chtěli v blízké budoucnosti zabránit. Test nám umožní diagnostikovat nemoc dřív a požár v hlavě můžeme začít efektivně hasit.
Tabletkou ALZ-801?
Přesně tak. Máme na dosah lék na neléčitelnou nemoc, protože se nám podařilo její vědecké pochopení. Podařilo se nám identifikovat toxin, který je příčinou Alzheimerovy choroby, a na základě toho najít lék, který proti tomuhle toxinu můžeme nasadit.
Jestliže došlo k pochopení nemoci, potom lék patrně nevyvíjí pouze Alzheon. Je to tak?
V současné době běží pět výzkumných programů. Čtyři z nich jsou postaveny na podávání protilátek infuzí, z toho tři mají pozitivní klinická data. Pouze náš program však přináší tabletku, přičemž pozitivní data má samozřejmě také.
Je to velký závod s konkurencí?
Naprosto! Ale víte, než jsem založil Alzheon, pracoval jsem v Pfizeru a tahle gigantická farmaceutická firma mi ukázala, že nemusíš být „first in class“, stačí být „best in class“. Nemusíš být první, musíš být nejlepší. Naší obrovskou výhodou je právě pilulka, kterou používáme nejen terapeuticky u pacientů s příznaky, ale rovněž preventivně.
Zkuste mi vysvětlit, v čem pochopení nemoci spočívá. Jinými slovy, co škodlivý toxin s lidským mozkem dělá?
Mozek je metabolicky aktivní, takže za rok vyprodukuje tolik zplodin, kolik váží, zhruba kilo a půl. Tyto toxiny se musí odplavit, ale se stárnutím se schopnost tohoto odplavování snižuje. Mozek poté není od toxinů čištěn, ty se v něm akumulují a začínají ho poškozovat.
Pilulka od Alzheonu zajistí, že mozek bude čištěn i nadále?
Pilulka zabraňuje formování toxinu. A jak už jsem naznačil, její výhoda je v tom, že člověk nemusí podstupovat několikahodinové infuze, které coby vedlejší účinky způsobují otoky mozku, krvácení mozku. Infuzí podávané protilátky se dostanou ve strašně malém množství do mozku, navážou na sebe toxin a dostanou ho pryč. Pilulka ale zabraňuje formování toxinu, jeho tvorbě.
Právě schopnost detekovat toxin bude mít unikátní a nová
technologie, na níž pracujeme s ÚOCHB. Test nám ukáže, kolik
požáru v hlavě je a jak je potřeba ho hasit. To je důvod, proč
se o nás enormně zajímá byznys, jedná se o největší komerční
příležitost v nynějším farmaceutickém průmyslu.
Náš lék může mít zhodnocení desítek miliard dolarů,
protože na Alzheimerovu chorobu zatím nic není. Desítkám milionů
lidí není co nabídnout a stovky milionů lidí jsou ve stadiích
před klinickými příznaky. Každému člověku, kterému je přes
čtyřicet nebo přes padesát, začínají probíhat změny v mozku
a neví se, jak moc mohou být fatální. To se díky diagnostice a
našemu léku brzy změní.
Kdy přesně?
Plán je, že v roce 2025 půjdeme s lékem na trh. Věříme v obrovský průlom.
Jak moc jste si v Alzehonu lékem jistí?
V Alzheonu jsme se vším začali před osmi lety. Náš přístup byl ve srovnání s konkurencí odlišný a teď se ukazuje, že správný. Řekli jsme si, že se chceme soustředit na lidi s geneticky největším rizikem nemoci. Takoví lidé mají toto riziko nejen desetkrát vyšší, ale také u nich nemoc propuká v průměru o deset let dřív.
Primárně jsme chtěli najít něco, co by zafungovalo právě u
těchto pacientů. V posledních dvou třech dekádách se utratily
bezvýsledně stovky miliard dolarů na vývoj léku. My si ale
položili otázku, zda by některý z těch léků nezabral u
pacientů s tím nejvyšším rizikem. Analyzovali jsme kvůli tomu
desítky výzkumných programů.
Tuším pointu, že jste jeden nadějný odhalili…
V Pfizeru jsem vedl byznys development, v podstatě divizi kupující menší společnosti a jimi vyvíjené programy. Díky tomu jsem měl o programech přehled a byl tu jeden, do kterého bylo investováno skoro čtyři sta milionů dolarů a který měl klinická data získaná na dvou tisících pacientech. Právě z těchto dat jsme vyčetli, že lék neuvěřitelně dobře funguje.
Čili my jsme nezačínali jen s nápadem – měli jsme najednou
dva tisíce pacientů, u nichž lék velmi nadějně zabral. Tihle
lidé s nejagresivnější formou Alzheimera zprvu ztrácejí klíče,
ale během roku a půl ztratí schopnost rozpoznat vlastní děti a
manželku, většina z nich skončí v ústavu. My jsme byli schopni
podáváním nejvyšších dávek léků tenhle pád zastavit, to byl
začátek našeho programu.
Další důležitou věcí bylo, že choroba nejenže mění strukturu mozku, ale zapříčiňuje i ztrátu mozkové hmoty, i tomu dokázala vyvinutá látka bránit. Odtud bylo blízko poznání: To může být lék! Začali jsme studovat, jak látka funguje, proč funguje, co vlastně dělá.
A výsledek?
ALZ-801. Pilulku jsme v poslední fázi zkvalitnili o způsob, jímž se jednoduchá, ale velmi účinná molekula dostane orálním požitím do mozku. Léta jsme byli s programem jediní, ale konkurenční programy běžící dnes souběžně s tím naším potvrdily, že cesta, kterou jsme zvolili, byla správná. I proto jsme teď mimo jiné podporováni americkým Kongresem.
Finančně?
Kongres udělal speciální zákon, aby mohlo být uvolněno několik set milionů dolarů na vývoj léku proti Alzheimerově nemoci. Péče o pacienty s touto chorobou stojí ve Spojených státech půl bilionu dolarů ročně, přitom donedávna neexistovala ani perspektiva, že by něco mohlo fungovat.
Na základě rozhodnutí Kongresu jsme loni dostali grant ve výši 47 milionů dolarů, který nám zaplatil právě třetí klinickou studii na lidských pacientech.
Kolik už bylo celkem do projektu investováno peněz?
Přes půl miliardy dolarů. Studie v souvislosti s Alzheimerovou nemocí jsou nesmírně drahé. Přitom my máme ještě štěstí, že výroba našeho léku je relativně levná, aspoň ve srovnání s konkurencí vyvíjející protilátky. Kromě kongresu za námi pochopitelně stojí i velcí investoři.
I ti čeští, že?
Z Česka je jich víc. Nechci mluvit o ostatních, kteří se k tomu veřejně nepřihlásili, ale tím, kdo o investici otevřeně promluvil, byl Zbyněk Frolík, majitel Linetu vyrábějícím nemocniční lůžka. To, že máme investory i z Česka, mě těší o to víc, že do Alzheonu finančně šli jen proto, že nám věřili. Investovali v době, kdy vše rozhodně nesměřovalo k vítězství, kdy ještě nebyly prolomeny ledy.
Pokud ovšem vítězství přijde, může Zbyněk Frolík za sázku na nejistý podnik sebrat pohádkové bingo…
To je absolutní pravda. Zbyněk je zkrátka dobrý hráč.
