Psal se rok 2013 a Benjamin Oakes ze všech sil pracoval na disertaci v okrajovém oboru molekulárního inženýrství – podílel se na vylepšování nástroje CRISPR, používaného pro úpravu genů, který by jednoho dne měl být schopný přestřihnout šroubovici DNA stejně přesně jako ostré nůžky.

Tomuto tématu se v oné době věnovaly především dva špičkové vědecké týmy – jeden na Kalifornské univerzitě v Berkeley, vedla ho budoucí držitelka Nobelovy ceny Jennifer Doudna, a druhý na Broad Institute, což byl společný podnik Harvardovy univerzity a MIT. Oakes tehdy osciloval mezi oběma skupinami, až se jednoho dne ocitl u Jennifer Doudna doma na setkání nadějných studentů, kteří se ucházeli o práci v laboratořích na Berkeley.

Tam potkal Davida Savage, tehdy profesora na stejné univerzitě, který zrovna rozjel vlastní laboratoř zaměřenou na tvorbu proteinů podobných těm v metodě CRISPR. Oakes už byl na pohovoru i u Savage, ovšem tady, doma u Doudny, probíhal nábor nových lidí v podstatně volnější atmosféře a oba si tu jako geek s geekem povídali o potenciálu nových nástrojů, dostatečně přesných na to, aby dokázaly extrahovat určitou funkci z jednoho proteinu a přiřadit ji k jinému.

Záhy nato Oakes otázku své další kariéry vyřešil originálním způsobem – nastoupil do obou laboratoří současně, k Jennifer Doudna i k Savageovi, a v další práci se zaměřil na vylepšování možností CRISPR v oblasti úpravy genů. Snažil se upravit nástroje pro práci s proteiny tak, aby je bylo možné lépe ovládat a přizpůsobit aktuálním potřebám jednotlivých uživatelů. O deset let později Oakes využil tyhle zkušenosti ve firmě Scribe Therapeutics, kterou založil společně s oběma svými mentory, Doudna i Savagem.

Startup pracuje na na míru upravených nástrojích pro úpravu genů, které by mohly být klíčem k léčbě mnoha těžkých nemocí od amyotrofické laterální sklerózy přes rakovinu až po srpkovitou anémii. Firma získala investice ve výši 120milionů dolarů od velkých hráčů jako fond Andreessen Horowitz nebo OrbiMed. A kromě toho se jí povedlo uzavřít partnerské smlouvy s farmaceutickými kolosy, jejichž hodnota může přesáhnout čtyři miliardy dolarů (to je přes 88 miliard korun).

Příběh metody Crispr začíná u bakterií, jejichž imunitní systémy se vyvinuly natolik, že napadají útočící viry a poškozují nejdůležitější část jejich DNA. Tento objev vedl k editaci genů v kombinaci se zvláštní skupinou bakteriových proteinů zvanou Cas9. Technologie má obrovský potenciál – teoreticky umožňuje jednorázově léčit genetické poruchy, když jednoduše vymění vadnou část genetické informace za správnou. Jsou s ní ale spojeny i jisté komplikace.

Forbes Digital Premium