Profesor Roman Hájek má velmi smělý a zároveň velmi drahý sen. Sdílí ho se svými kolegy, a pokud se vyplní, přinese znatelný pokrok v boji s mnohočetným myelomem, druhým nejčastějším krevním nádorovým onemocněním.
O průlom usilují ve Fakultní nemocnici Ostrava, kde je Roman Hájek přednostou Kliniky hematoonkologie. Světově uznávaný expert na léčbu mnohočetného myelomu je tak tou nejfundovanější osobou pro objasnění toho, v čem přesně by vytoužený pokrok spočíval.
Nejprve je ale zřejmě dobré vysvětlit, co přesně mnohočetný myelom je…
Mluvíme o krevním onemocnění, jehož podstatou je nádorová buňka, která rozežírá kosti a způsobuje řadu dalších problémů. A protože tato buňka rozežírá kosti, způsobuje velkou bolest především v páteři. Velmi často mohou být poškozené také ledviny.
Klasická bolest je ovšem opravdu dominantně v kostech, a poněvadž naše nejzatíženější kosti jsou páteřní obratle a stehenní kosti, praskají tyto nejčastěji. Velmi často dochází ke kompresním frakturám obratlů.
Není pak složité stanovit diagnózu? Bolest v páteři či jiných kostech jde patrně zaměnit za příznaky banálnějších nemocí, ne?
Nepochybně. Bolesti páteře má asi osmdesát procent z nás. U řady jiných onemocnění jde o běžné příznaky, typicky u ortopedických, revmatologických a neurologických chorob.
Když ale bolesti po standardní léčbě neustávají, zvláště když migrují, objeví se na jedné kosti a za chvíli na jiné, jde o varovné signály. Jakmile se přitom lékař začne domnívat, že by mohlo jít o mnohočetný myelom, diagnóza už je jednoduchá – jde jen o to dát si vše do patřičných souvislostí.
Pravděpodobně platí, že čím dřív se nemoc zachytí, tím je to pro léčbu lepší…
Všichni rádi říkají, že tomu tak je, já s tím ale nesouhlasím. O vaší prognóze totiž zpravidla rozhoduje, jaký myelom máte. Zjednodušeně řečeno, existují dobré i špatné myelomy, což je dáno biologií nádoru a příliš to nesouvisí s jeho včasným zachycením.
Co naopak s včasným záchytem velmi úzce souvisí, je kvalita života s mnohočetným myelomem. Je velký rozdíl mezi pacientem, který přijde včas a má minimální potíže, a pacientem se třemi zlomeninami obratlů páteře, kterému třeba současně selhávají ledviny a má zánět plic.
I v takovém případě ho dokážeme léčit, ale po zlomeninách páteře zůstanou bolesti, po poškození ledvin musí chodit třeba dvakrát týdně na dialýzu, kvalita života jednoznačně trpí, byť i tito pacienti mohou díky úspěšné léčbě žít poměrně dlouho.
Jak dlouho? Respektive jak je vlastně toto onemocnění nebezpečné, případně smrtelné?
Může být smrtelné jako každé onemocnění, ale dnešní léčba je mimořádně účinná. Pokud je pacient léčen správně a má k tomu ještě trochu štěstí, může tu být s námi dlouho. Dokonce již říkáme, že nemoc je vyléčitelná, což se vskutku podaří u patnácti až dvaceti procent nemocných.
Ale i u těch dalších je perspektiva relativně dobrá. S takzvaným dobrým myelomem tu s námi řekněme šedesát procent pacientů bude přes deset let. Špatný myelom se bohužel příliš často dostává mimo naši kontrolu a jen třicet procent pacientů žije déle než pět let.
Nemoci se týká i kampaň Mám to v krvi, jejímž cílem je podpořit jak pacienty, tak jejich blízké. Podpořit je v uvědomění, že je možné být dobře léčen a žít kvalitní a plnohodnotný život. Upozorňujeme na nejmodernější dostupné metody, které máme k dispozici, mluvíme i o tom, co přichází nového a ještě víc zlepšuje výhledy pacientů.
Co přichází nového? Mluví se o tom, že mnohočetný myelom je průkopníkem kombinované moderní léčby, že dochází k trojkombinacím, a dokonce čtyřkombinacím léků…
Nejsme průkopníky úplně rádi, ale pravdou je, že jimi jsme, a vyžaduje to tudíž zvýšené úsilí jako u všeho, co je poprvé.
Dnešní farmaceutický průmysl je mimořádně efektivní ve výrobě nových vysoce účinných inovativních léků, takže přišel jeden nový lék a po něm další. Odhadem jich přišlo deset během posledních deseti let a jejich kombinace jsou samozřejmě ještě účinnější. Trojkombinacemi léků již běžně léčíme, čtyřkombinace se teprve učíme, jsou zde určité limity.
Jak je léčba finančně náročná?
Jestliže jsme před deseti lety říkali o léčbě za dvě stě tisíc korun měsíčně, že je cenově dramatická, aktuálně stojí jednotlivé léky třeba tři sta tisíc korun měsíčně a jejich kombinace vyjdou klidně na více než půl milionu korun. Finančně je tedy léčba extrémně náročná.
V centrální a východní Evropě jsme v rámci dostupnosti léčebných možností nepochybně lídři. Kromě mimořádného úsilí je za tím i schopnost systému vstřebat a schválit nově přicházející léky. Děje se tak sice pokaždé s velkým zpožděním oproti schválení ze strany Evropské unie, přesto lze dostupnost léčby označit v České republice za velmi dobrou.
Předpokládám, že na dalším zlepšení léčby pracujete i ve Fakultní nemocnici Ostrava…
Ano. Pracujeme hned na několika věcech. První je diagnostická – v minulém roce se díky naší práci, ale i práci dalších evropských a světových pracovišť ukázalo, že nádorové buňky můžeme dobře zachytit v periferní krvi v rámci obyčejného krevního odběru, aniž k tomu potřebujeme kostní dřeň. Přítomnost takových buněk v periferní krvi má významné prognostické i diagnostické souvislosti, to je pro pacienty velmi přínosné.
Druhou částí naší snahy je práce na nové generaci protinádorové buněčné imunoterapie. V současnosti jsme od běžných dárců schopni vzít buňky a naučit je číst nádor v tělech pacientů díky genetické manipulaci. Takové protinádorové cílené buňky mimořádně pomáhají v boji proti nádoru.
Bavíme se o moderní imunogenetické terapii pomocí CAR-T buněk. Dnes výroba takových buněk trvá dva měsíce, jde o buňky pacienta a děje se tak ve vzdálených laboratořích. Stává se bohužel, že pacient se toho někdy nedočká, protože kapacity ve světě jsou nedostatečné a příprava je velký logistický problém.
My pracujeme na tom, aby se vše dalo vyrobit víceméně na místě z buněk běžných dárců krve a vše bylo připraveno do týdne. Takový léčebný produkt je více univerzální pro všechny potřebné nemocné a genetická manipulace zajistí cílenou účinnost pro nemocné, jejichž buňky nesou určitý znak.
Odhadnete, v jakém časovém horizontu by to, co popisujete, mohlo být v praxi?
Tím se dostáváme k našemu snu – kdyby se vyplnil, uvedli bychom vše v život do tří let. Nutno ale říct, že na projektu již pět let pracujeme. A také je nutno zdůraznit, že léčebné produkty jsou nyní extrémně drahé, jejich jednorázové podání stojí osm milionů korun.
Sen je jednoduchý: potřebujeme výrobní kapacitu, ve které by mohla běžet výroba pro deset pacientů současně. Nejprve v rámci klinických studií, a pokud by byly naše výzkumné produkty účinné, dokážu si představit po vzoru Španělska dohodu na úhradě s pojišťovnami.
Takto připravené CAR-T buňky by mohly být českým pacientům nabízeny a hrazeny za cenu pohybující se třeba na dvaceti procentech toho, s čím pracuje farmaceutický průmysl.
Sen tedy spočívá ve vybudování akademického centrálního zařízení na produkci buněk pro české pacienty. A jistě nejen pro myelom, ale i pro další diagnózy, neboť i jich se moderní imunogenní terapie týká. V tuto chvíli máme studii projektu na výrobu těchto buněk. Víme, jak má produkt vypadat, a letošním cílem je sehnat peníze na realizaci výrobních prostor.
Kolik peněz?
Asi osmdesát milionů korun. To by nám umožnilo připravit výrobní kapacitu. Následně proběhnou veškeré nutné regulační záležitosti. Zřídili jsme pro tento účel speciální účet u nadačního fondu České myelomové skupiny a každý, kdo by chtěl náš projekt podpořit, může přispět na jeho konto. Peníze poslouží akademickému výzkumu, ale hlavně pacientům, aby pro ně mohly být vyráběny cenově dostupné léčebné prostředky.
